Statens beredning för medicinsk och social utvärdering
Dela sidan på Facebook
Dela sidan på LinkedIn
Dela sidan på X
Dela sidan via E-post
Blödarsjuka, hemofili A och B och von Willebrands sjukdom, är medfödda, ärftliga bristsjukdomar som gör att blodet inte kan koagulera som det ska vid en blödning. Behandlingen innebär att man tillför den koagulationsfaktor i blodet som saknas.
SBU, Statens beredning för medicinsk utvärdering, har granskat den samlade forskningen om behandling av blödarsjuka. Genomgången visar att förebyggande behandling som inleds redan i spädbarnsåldern, innan patienten hunnit börja få blödningar i lederna, i stor utsträckning kan förhindra framtida ledskador hos personer med hemofili A och B. Men det fattas kunskap om vilken dos som är mest effektiv. Den allra största utmaningen inom området är att ta reda på vilka metoder som är effektiva för dem som utvecklat antikroppar mot medicinerna.
Läkemedel till de 350 blödarsjuka patienter i Sverige som behöver regelbunden behandling kostar 870 miljoner kronor per år. Men eftersom det saknas kunskap om de medicinska effekterna av olika behandlingsstrategier går det inte att säga vilken metod eller dos som är mest kostnadseffektiv.
Det är svårt att forska på behandlingseffekterna, dels för att det finns så få patienter, dels eftersom effekten av medicinen mäts i hur mycket ledskador patienten får, och sådana skador kan ta tiotals år att utveckla. Internationella studier som jämför olika länders strategier för att behandla blödarsjuka håller på att genomföras och kan förhoppningsvis ge mer kunskap. Utöver det föreslår SBU:s projektgrupp att patienternas blödningsfrekvens och ledskador följs upp systematiskt och långsiktigt genom ett nationellt kvalitetsregister.
Bakgrund
Omkring 2 000 personer i Sverige har någon typ av blödarsjuka. Av dem behöver cirka 350 regelbunden behandling. Tio till femton procent av patienterna med hemofili A eller B utvecklar höga nivåer av antikroppar mot läkemedlet som gör att behandlingen inte fungerar. Svenskar med svår blödarsjuka har tack vare de senaste decenniernas utveckling av läkemedel ökat sin livslängd från omkring 15 år till i princip normal. Hemofili A och B drabbar nästan uteslutande pojkar. Von Willebrands sjukdom, varav 50 i svårare former, kan drabba både pojkar och flickor och visar sig främst som blödningar från slemhinnor.
Publicerad 23 mars 2011
